Marty Makary sobre a escassez de adesivos de estrogênio e o papel da FDA
O Comissário da FDA, Dr. Marty Makary, discute o aumento da demanda e a escassez de adesivos de estrogênio. Ele explica a decisão da FDA de remover o aviso da caixa preta, levando ao aumento da procura, e o seu impacto na saúde das mulheres e na menopausa.
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Passei mais de 40 anos na linha de frente contra uma doença terminal que matou meus irmãos e colocou meu filho de 14 anos em uma cadeira de rodas. Esta semana, eu perguntado O comissário da Meals & Drug Administration (FDA), Dr. Martin Makary, deixe seu escritório dourado e venha visitar minha casa, porque temo que ele tenha perdido contato com crianças com doenças terminais como Ryu.
Sou o zelador de Ryu em tempo integral. Tal como a maioria das famílias com doenças raras, dependemos de um único rendimento e temos recursos financeiros limitados. O que temos são despesas médicas astronómicas; Só os esteróides de Ryu custam US$ 30.000 por mês. Felizmente, meu marido e eu encontramos uma organização sem fins lucrativos que cobriu os US $ 2.000 restantes depois que nosso seguro pagou sua parte – mas outras despesas recaem diretamente sobre nós.
É fácil ignorar essas lutas quando você é um oficial poderoso em Washington, DC. Na minha casa, Ryu luta para respirar por causa da distrofia muscular de Duchenne, a mesma doença que vi matar meus irmãos Angelo e Antonio aos 20 e 22 anos de idade.
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Há um ano, a comunidade das doenças raras pensava que o Dr. Makary seria o nosso aliado mais forte. Ele prometeu “remover barreiras e exercer flexibilidade regulatória” para fornecer tratamentos significativos aos pacientes. As famílias ouviram e ousaram acreditar que o sistema iria finalmente reflectir a urgência das condições que enfrentamos.
Mas as nossas esperanças foram repetidamente frustradas à medida que as terapias eram sujeitas a ciclos de revisão alargados, os processos de aprovação acelerada eram ignorados e os tratamentos previamente autorizados eram suspensos, restringidos ou efetivamente postos de lado.
A próxima saída do Diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, Dr. Vinay Prasad, o homem designado por Makary para tomar essas decisões de vida ou morte, cria uma oportunidade para uma reinicialização. Ele supervisionou o comité responsável pelas aprovações de tratamentos, por isso é visto por muitos na comunidade das doenças raras como responsável por atrasar os tratamentos em vez de os entregar.
Agora, enquanto o Dr. Makary considera o sucessor do Dr. Prasad, ele tem a oportunidade de nomear alguém que entenda que as famílias devem ter o direito de tomar as suas próprias decisões sobre quais medicamentos são “arriscados” para os seus entes queridos em declínio.
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O risco é uma grande parte do dia-a-dia de Ryu e toda a nossa família está intimamente familiarizada com ele. À noite, ele depende de uma máquina para manter os pulmões funcionando, pois eles podem falhar a qualquer momento. Ele sempre sonhou em ser Navy SEAL; agora ele só espera viver o suficiente para votar pela primeira vez.
Apesar disso, ele é o garoto mais feliz que conheço. E é importante que o Dr. Makary saiba como é isso, porque quando ele e o Dr. Prasad falam sobre risco, o fazem com base no que a papelada lhes diz. Eles tomam decisões que, em seus escritórios, parecem poder ser revisadas e revisitadas.
Mas quando ouço “risco”, vejo a qualidade de vida de Ryu diminuir irreversivelmente a cada dia. Suas panturrilhas estão tão tensas que ele não consegue achatar os pés, então ele usa aparelhos especiais para algum alívio. Durante o dia ele usa uma cinta de marcha apenas para alinhar os quadris à medida que seus músculos se deterioram e, à noite, ele não consegue nem se virar sem a nossa ajuda.
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Sob o tratamento atual de Ryu, essas mudanças são irreversíveis. É por isso que as opções de tratamento devem ser expandidas – e não à velocidade da FDA, mas à velocidade das doenças raras terminais.
As famílias entendem o risco melhor do que ninguém. Não estamos pedindo aprovações imprudentes ou o abandono dos padrões científicos. O que precisamos é de um sistema que reconheça que não fazer nada é uma decisão mortal, 100% das vezes.
Se a FDA quiser reconstruir a confiança, precisa começar pelas famílias que foram queimadas. Isso significa envolver as comunidades de pacientes no início do processo e ser transparente na tomada de decisões. Os prazos regulamentares devem estar alinhados com a urgência das doenças que estão a ser tratadas, sanando a incompatibilidade atual e contínua.
As políticas da FDA podem ser revisitadas, revisadas e revertidas. A liderança vem e vai. Mas para famílias como a minha, não há como fazer tudo de novo. O processo de aprovação acelerado foi criado por uma razão – porque pacientes com doenças raras não recebem redefinições.
É por isso que este momento é importante: porque mesmo quando um navio está totalmente fora de rota, um grande líder pode salvar a viagem.
EU convidado Senhor Comissário Makary, venha sentar-se na minha sala e conhecer Ryu, para ver em primeira mão o que significa quando as decisões são adiadas e a esperança é colocada em espera. Não como um gesto simbólico, mas como um lembrete de que por trás de cada aplicação, de cada conjunto de dados, de cada terapia rejeitada, existe uma criança cujo futuro está a ser decidido.
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No ultimate, os reguladores não serão julgados pela sua cautela, mas sim pela forma como as suas ações mantiveram os nossos filhos vivos.
Famílias como a minha não podem permitir-se mais atrasos.
