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UniQure planeja buscar a aprovação da FDA para sua terapia genética experimental para a doença de Huntington, disse a empresa na quarta-feira, meses depois de líderes anteriores da agência criticarem as evidências que apoiam o pedido.
A UniQure disse que a FDA, em uma reunião recente, comunicou que uma análise de três anos de um estudo de Fase 1/2 apoiaria uma aprovação acelerada da terapia genética da UniQure para a doença de Huntington, uma doença hereditária rara que destrói gradualmente as células nervosas do cérebro. Como resultado da reunião, a UniQure planeia submeter o seu pedido à FDA no terceiro trimestre deste ano.
Um funcionário da FDA confirmou que a agência e a empresa concordaram com um caminho para a apresentação de um pedido de advertising and marketing e aprovação acelerada da terapia com base nos dados clínicos existentes. A FDA “continua empenhada em trabalhar com a UniQure para identificar uma by way of regulamentar que sirva os pacientes com doença de Huntington e as suas famílias, ao mesmo tempo que mantém o compromisso da agência com a ciência padrão-ouro”, disse o funcionário num comunicado.
As ações da UniQure dispararam 70% na quarta-feira.
A nova orientação da FDA representa uma reviravolta impressionante em relação a março, quando o regulador disse à Uniqure que os dados dos seus ensaios clínicos não apoiariam um pedido e criticou publicamente a empresa. A UniQure tornou-se um excelente exemplo numa série de reversões em que as empresas afirmaram que a FDA tinha alterado a sua orientação anterior, atingindo especialmente os fabricantes de medicamentos para doenças raras. Muitas dessas decisões aconteceram sob o comando do ex-comissário da FDA, Marty Makary, que deixou a agência em maio.
Numa entrevista em fevereiro com Becky Fast da CNBC, o então comissário Makary descreveu o tratamento da UniQure sem nomeá-lo, dizendo que a agência foi pressionada a aprová-lo, embora não mostrasse “nenhum benefício”. Então a UniQure disse que a FDA não concordava que os dados de um ensaio clínico comparando a terapia genética da UniQure com um controle externo fossem suficientes para apoiar um pedido.
Um alto funcionário da FDA na época confirmou aos repórteres que a FDA queria que a UniQure realizasse um ensaio controlado por placebo para provar que sua terapia “realmente ajuda as pessoas”. A terapia genética é administrada diretamente no cérebro através de uma cirurgia que dura horas, e a UniQure disse que seria antiético obrigar as pessoas a se submeterem a um procedimento simulado.
A doença de Huntington, também conhecida como coreia de Huntington, é uma doença neurodegenerativa devido a uma mutação no gene da Huntingtina, HTT.
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Em vez disso, a empresa comparou a progressão das pessoas que receberam o tratamento com a progressão típica da doença de Huntington, utilizando uma base de dados externa. Usando essa abordagem, a terapia genética da UniQure retardou a progressão da doença em 75% num ensaio de Fase 1/2.
Com a aprovação da FDA, a UniQure agora planeja usar os mesmos dados que foram examinados para apoiar sua aplicação. Uma aprovação acelerada permitiria que o tratamento da UniQure chegasse ao mercado, desde que a empresa comprovasse o benefício em outro estudo.
A UniQure disse na quarta-feira que o FDA deseja se alinhar ao desenho do estudo, incluindo a comparação do tratamento com o padrão atual de atendimento, em vez de um procedimento simulado. A UniQure disse que está comprometida em conduzir esse estudo e espera finalizar esses planos antes de enviar sua inscrição.
A UniQure não é a única empresa a ver sua sorte reverter após a saída de Makary e outros líderes seniores, incluindo o ex-diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica, Vinay Prasad, e a ex-diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, Tracy Beth Høeg. Replimune anunciou recentemente que buscaria a aprovação de seu medicamento experimental para melanoma pela terceira vez.
