Intellia Therapeutics, exterior do edifício e sinalização da empresa, Cambridge, Massachusetts, EUA.
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Intellia Terapêutica disse que seu tratamento baseado em Crispr para uma condição rara de inchaço atingiu seus objetivos em um teste em estágio closing, marcando um marco para o campo da edição genética e colocando a empresa no caminho certo para buscar a aprovação da Meals and Drug Administration dos EUA.
O tratamento da empresa utiliza Tecnologia ganhadora do Prêmio Nobel Crispr para editar o DNA e desligar o gene que controla a produção de um peptídeo que é hiperativo em pessoas com angioedema hereditário, fazendo com que sofram ataques de inchaço potencialmente fatais. O tratamento do Intellia é administrado uma vez por meio de infusão de uma hora, fazendo as edições diretamente no fígado.
A Intellia disse que o tratamento único reduziu os ataques em 87% em comparação com um placebo, atingindo o objetivo principal do estudo. Seis meses após o tratamento, 62% dos pacientes estavam livres de ataques e não usavam outras terapias, disse a Intellia.
A empresa descreveu a segurança e a tolerabilidade do tratamento como “favoráveis”, relatando que os efeitos colaterais mais comuns foram reações relacionadas à infusão, dores de cabeça e fadiga. Os analistas estavam monitorando de perto a segurança no estudo, já que um paciente em um estudo separado com um tratamento diferente do Intellia morreu de toxicidade hepática.
“Quando você pensa sobre onde começamos com o Crispr, há apenas 12 anos, com alguns dos insights fundamentais, acho que houve muita conversa sobre o que poderia ser possível, e tivemos relatórios ao longo do caminho em termos de marcos, mas estes são os primeiros dados da Fase 3 em qualquer indicação com o Crispr in vivo, onde você está realmente alterando um gene que causa a doença”, disse o CEO da Intellia, John Leonard.
O único medicamento baseado em Crispr aprovado pela FDA vem da Vertex Prescribed drugs. Chamada de Casgevy, a edição genética é feita fora do corpo, ou ex vivo. O processo requer a coleta de células sanguíneas de uma pessoa, a realização de edições fora do corpo e a reinfusão delas no paciente. Já o tratamento do Intellia faz as edições dentro do corpo, ou in vivo.
A Intellia disse que iniciou um pedido contínuo junto ao FDA e planeja concluí-lo no segundo semestre deste ano. A empresa espera lançar o tratamento nos EUA no primeiro semestre do próximo ano, caso seja aprovado.
Se aprovado, o tratamento do Intellia, o lonvoguran ziclumeran, competirá com cerca de uma dúzia de outros medicamentos crónicos para o AEH. Apesar do fascínio de um tratamento único, os medicamentos genéticos nem sempre foram um sucesso comercial. A BioMarin retirou sua terapia genética para a hemofilia A devido às vendas fracas, por exemplo.
Leonard disse que há diferenças importantes entre os dois, como o fato de a terapia da BioMarin enfrentar dúvidas sobre quanto tempo durariam os efeitos. Em contraste, ele disse que a Intellia não viu um único caso em quase seis anos em que os efeitos diminuíssem ao longo do tempo.
Apesar dos resultados, ele reluta em chamar o tratamento do Intellia de cura funcional.
“Acho que este é um ponto de inflexão para a doença e para a terapia in vivo baseada em Crispr, onde você pode fazer uma mudança [and] é permanente”, disse Leonard. “E, até onde sabemos, não temos um único paciente neste programa ou em outro programa onde tenha havido qualquer diminuição do efeito do que fizemos ao gene ou do efeito do que vimos nos aspectos clínicos da própria doença. Então é muito emocionante.”
