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Na Medical First, uma única terapia eliminou três doenças autoimunes de uma só vez

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Nos últimos anos, a terapia com células T CAR tornou-se um tratamento revolucionário, embora arriscado, para alguns tipos de câncer em estágio avançado. No entanto, o CAR T também pode ter outra vida como uma intervenção quase milagrosa para certas doenças relacionadas ao sistema imunológico. Parece agora ter tratado não uma, não duas, mas três doenças autoimunes distintas numa mulher de 47 anos.

Médicos na Alemanha detalharam o caso notável em um relatório publicado hoje na revista Med. Eles usaram o CAR T para restaurar efetivamente o sistema imunológico da mulher, levando-a a uma remissão sustentada de muitas doenças que já dura mais de um ano. Embora sejam necessários mais estudos, eles estão esperançosos de que o CAR T possa se tornar um tratamento confiável para esse tipo de doença complexa.

“Ela está bem, de volta à sua rotina diária, sem nenhuma terapia direcionada às três doenças desde o CAR T”, disse ao Gizmodo o autor do relatório, Fabian Müller, hematologista e oncologista do Hospital Universitário de Erlangen.

Uma virada de jogo

CAR significa receptor de antígeno quimérico. O conceito básico O objetivo da imunoterapia é pegar as células T de uma pessoa – células imunológicas treinadas para atacar um alvo específico – e reprogramá-las para ter esses receptores personalizados em sua superfície. Uma vez lá, os receptores permitem-lhes atacar antígenos que não teriam antes, incluindo os encontrados em algumas células cancerígenas.

CAR T tem sido um divisor de águas para o tratamento de cancros outrora incuráveis, mas alguns investigadores têm trabalhado para expandir o potencial da terapia para além do cancro apenas. A terapia é normalmente usada para combater cânceres do sangue causados ​​por células B malignas. Por sorte, algumas doenças autoimunes também são causadas por anticorpos produzidos por células B disfuncionais – células que também poderiam ser erradicadas através do CAR T.

Há evidências iniciais de que a terapia com células T CAR pode levar doenças como o lúpus a uma remissão prolongada, possivelmente até para sempre. Em 2022, investigadores do Hospital Universitário de Erlangen descreveram cinco pacientes com lúpus que já não necessitavam de qualquer tratamento até 17 meses após CAR T. Alguns desses mesmos investigadores estão agora envolvidos neste caso atual.

Um resumo gráfico do relato de caso da equipe. © Korte et al/Med

Segundo o relatório, a mulher foi diagnosticada pela primeira vez em 2014 com uma forma grave de anemia hemolítica autoimune (AIHA), uma condição rara em que os anticorpos se ligam e matam os glóbulos vermelhos. Ela também desenvolveu a síndrome do anticorpo antifosfolípide (APLAS), uma condição em que o sistema imunológico ataca os fosfolipídios, aumentando o risco de coágulos perigosos, e trombocitopenia imunológica (PTI), uma condição em que o sistema imunológico destrói plaquetas.

Em 2025, nove tratamentos diferentes não conseguiram fazer muito pela AIHA da mulher, incluindo transfusões de sangue diárias, e a doença tornou-se potencialmente deadly. Sem outro recurso, os médicos ofereceram-lhe a oportunidade de se submeter à terapia com células T CAR, especificamente um tipo direcionado ao antígeno CD19.

Como esperado, a terapia esgotou o suprimento existente de células B da mulher e, com eles, os autoanticorpos que impulsionavam sua AIHA, APLAS e ITP. Tanto a sua AIHA como a APLAS entraram em remissão clara, com os seus níveis de hemoglobina a regressarem ao regular dentro de 25 dias (uma indicação de que os seus glóbulos vermelhos já não estavam a ser eliminados). Ela ainda apresentava alguns sinais de PTI, mas mesmo assim havia melhorado muito em comparação com antes. Quando seu corpo começou a produzir novamente um suprimento constante de células B, meses depois, elas eram em grande parte ingênuas, o que significa que o tratamento basicamente restaurou seu sistema imunológico.

Embora a mulher tenha algumas evidências de danos no fígado e na medula óssea, os médicos dizem que isso pode estar mais relacionado aos efeitos posteriores de suas muitas intervenções anteriores fracassadas do que à terapia CAR T. A partir de agora, 14 meses depois, ela não está mais fazendo nenhum tratamento para seus distúrbios autoimunes.

O futuro do CAR T

Ainda há muito trabalho para melhorar a segurança, o custo e a viabilidade do CAR T para uma gama mais ampla de tipos de câncer. E da mesma forma, ainda existem obstáculos a serem superados antes que o CAR T possa se tornar uma opção comumente usada para doenças autoimunes, observam os médicos.

A terapia é cara e requer recursos que não estão facilmente disponíveis em muitos hospitais. Também pode causar efeitos colaterais graves, incluindo uma reação imunológica potencialmente deadly conhecida como síndrome de liberação de citocinas (felizmente, a mulher não mostrou sinais disso neste caso). E ainda será importante acompanhar a saúde dos pacientes autoimunes tratados com CAR T para estabelecer a sua eficácia a longo prazo.

Mas para os casos mais graves de doença autoimune causada por células B, especialmente os casos que não responderam a outros tratamentos, a terapia com células T CAR poderá muito bem tornar-se um novo padrão de tratamento, esperam os médicos.

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